近日，北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作，在《新英格蘭醫學雜志》發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細胞在患有艾滋病合并急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》的研究論文。

    這標志著世界首例通過基因編輯干細胞移植，治療艾滋病和白血病患者的案例由我國科學家完成了！

＃治療艾滋病白血病新方法#沖上熱搜

    自二十世紀八十年代以來，艾滋病造成了重大的公共衛生問題和社會問題。這種人類免疫缺陷病毒因變異極其迅速，難以生產特異性疫苗，令頂級專家也束手無策。

    這一次，在抗擊艾滋病方面，中國研究人員走在了世界前列。

    研究結果顯示：利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血干細胞進行基因編輯，基因編輯后的干細胞在動物模型中可長期穩定重建造血系統，并且其產生的外周血細胞具有抵御艾滋和白血病的能力。

    2017至2019年9月，研究組展開臨床實驗，基因編輯后的干細胞移植后4周，患者白血病處于完全緩解狀態。研究人員又進行了19個月的后續觀察，發現在此期間，患者的白血病一直處于持續完全緩解狀態，供者型細胞完全嵌合。

    研究人員給這位患者進行過短暫的停藥測試，結果顯示，在停藥期間，CCR5基因編輯的T細胞表現出一定程度抵御HIV感染的能力。

    這項長達多年的工作已經初步證明了基因編輯造血干細胞在臨床應用中的可行性與安全性，勢必將促進和推動該技術的臨床應用。

    據介紹，除了艾滋病和白血病，其他血液系統相關疾病，如β地中海貧血等，均有希望利用以CRISPR為代表的基因編輯技術看到臨床治療的曙光！得知這一消息，話題#治療艾滋病白血病新方法#沖上微博熱搜。

    網友刷屏點贊：希望越來越好！

    對于網友熱議的何時能夠臨床應用，北京大學也在評論區置頂了一條補充說明：讓我們一起期待科研工作者繼續努力，早日在真正的臨床應用的最終目標上實現突破！